一mRNA技术的简介
mRNA是一种由核苷酸构成的线状聚合分子，携带有细胞制造生命活动所需的各类蛋白质的信息。理论上，mRNA具有治疗各类疾病的潜力，新冠疫苗的成功让人们初步体会到了mRNA技术为药物开发带来的变革。
不过，制造mRNA药物所面临的科学和技术上的挑战还未完全解决。我们需要让mRNA进入靶组织和靶细胞，同时避开免疫系统。如果免疫系统被触发，产生的反应可能会限制蛋白质的制造，从而影响mRNA药物的治疗效果。我们还需要核糖体认为mRNA是自然产生的，这样它们就能准确地阅读指令来产生正确的蛋白质。只有细胞表达了足够的目标蛋白质，才可能达到预期的治疗效果。
为解决上述问题，研究者不断对mRNA的结构和递送系统进行优化。
关于mRNA的结构，目前认为比较重要的结构元素需包括：5’非翻译区、3’非翻译区和编码区（即开放阅读区ORF）。其中5’端加帽和3’端多聚A加尾有助于稳定mRNA分子，并且对结合核糖体、翻译起始、以及翻译终止具有调节作用，这部分通常经优化后就固定下来。唯一需要改变的就是编码区，这部分根据开发各类药物的不同需求，通常使用生物信息学的技术来进行设计和优化。
图1mRNA基本结构示意（Moderna